血小板生成素

　　文藝作品中描寫傷口止血，不時會說「血流乾了」。這好比我們說：「太陽升起來了」，這其實是倒果為因，太陽一直沒有在動，只是地球在自轉中，令地球上的人錯覺，以為是太陽在升降而已。傷口的血乾了，是凝血（Coagulation）後的現象，不是凝血的成因；凝血的主要功臣是血小板。

　　在今天，器官移植並不罕見，例如換肝換腎。所謂「換」，一般只是叫身體「改用」一個新放入體內的器官，舊的往往讓它留在那裏。移植的手術成功率通常甚高，怕是怕手術後身體對「新來者」的排斥。除非器官的施與受雙方是攣生兒，否則病人的身體或多或少必會排斥移植過來的組織。應付之法是，給病人服用一類藥力十分霸道的免疫抑制劑，例如環孢素（Cyclosporine A）。不過，這個藥可以影響身體製造血小板的能力（Ther. Apher. Dial. Vol.8 pp.80-86）。醫生在無計可施時，只好給病人輸血小板。這是一個頗冒險的決定，因為病人的免疫系統大有可能亦會抗拒外來的血小板，從而衍生出自體免疫式的血小板缺乏症（Immune Thrombocytopenic Purpura）。血小板若不足，身體也就失去止血的功能。

　　改善血小板分量的方法之一，在於增加血小板生成素（Thrombopoietin, TPO）。生成素最佳例子是Amgen藥廠的一個「紅血球」生成素（Epogen，學名Erythropoietin），年銷八十億美元。這是一個製造紅血球的蛋白質，源自腎，作用於骨髓。對於患了腎病及接受化療的病人，Epogen能令他們有接近正常的紅細胞容積（Hematocrit），有足夠的紅血球去攜帶氧氣，供應全身的細胞，燃燒葡萄糖，以生產能量分子ATP。很多藥廠都很羨慕Amgen在Epogen賺大錢，想盡方法去模仿，但被專利律師一一打退。有一間叫Affymax的藥廠，成功發明了一個仿製品，用的「計仔」叫肽仿（Peptide Mimetic）；簡單來說，是製造一個Epogen的面具。這卻無形中幫了Amgen一把。

　　說回血小板，Amgen在1994年率先臨床測試人造TPO。出乎意料，病人竟然排斥這個TPO；之後，病人血小板的數目不升反降。其他藥廠在臨床測試自有的人造TPO時都遇到排斥現象；自此，人造TPO的研發被束之高閣。可是當Affymax成功造出Epogen的面具後，Amgen靈機一觸，決定試試造一個模仿TPO的面具。這個編號AMG531的概念藥，臨床效果相當不錯，預料可在2007年獲得批文。不過，這藥須經靜脈點滴服用，可能不敵另一個格蘭素藥廠（目前也屆第二期臨床）的口服概念藥Eltrombopag。